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鲁索替尼治疗慢粒白血病安全性和有效性怎么样?

时间:2020-03-31 13:18 来源:康必行 作者:康必行海外就医

       在慢性中性粒细胞白血病中,集落刺激因子3受体(CSF3R)—T618I是一种复发激活突变,在不典型慢性髓系白血病中程度较小,且导致组成性JAK-STAT信号转导。在慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病患者中,不管CSF3R突变状态如何,JAK1 / 2抑制剂鲁索替尼的安全性和有效性怎么样?

鲁索替尼

  针对鲁索替尼接受治疗的44例患者(21例为慢性中性粒细胞白血病和23例为不典型慢性髓系白血病),进行了一项II期研究。主要终点是在6个连续28天周期结束时,先入组的25例患者的血液学总反应率。将反应分为部分缓解或完全缓解。且将应计对象扩大为44例患者,以更好地评估二级终点:包括≥3级的不良事件、脾脏体积、症状评估、反应的遗传相关性和2年生存率。结果,先入组的25例患者的血液学总反应率为32%(部分缓解8例[慢性中性粒细胞白血病7例和不典型慢性髓系白血病1例])。有反应的患者为35%(部分缓解[慢性中性粒细胞白血病9例,不典型慢性髓系白血病2例]和完全缓解[慢性中性粒细胞白血病4例]),具有致癌性CSF3R突变的患者为50%。与部分缓解组和无反应组相比,6个周期后,完全缓解组CSF3R—T618I的平均绝对等位基因负荷减少最大。最常见的死亡原因是疾病进展。分别在34%和14%的患者中观察到≥3级贫血和血小板减少症。没有观察到与鲁索替尼相关的严重不良事件。

  结果表明:鲁索替尼具有良好的耐受性,估计缓解率显示为32%。对诊断为慢性中性粒细胞白血病和/或带有CSF3R—T618I的患者有反应的可能性最大。

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(责任编辑:康必行海外就医)
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