试验旨在评估mavorixafor联合ibrutinib治疗耐药相关MYD88/CXCR4双突变WM患者的安全性和耐受性。

　　

　　X4制药公司是一家专注于开发治疗罕见疾病新型疗法的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布启动mavorixafor（X4P-001）联合ibrutinib治疗巨球蛋白血症（Waldenstrm’s macroglobulinemia，WM，一种罕见的非霍奇金淋巴瘤）的1b期临床试验。X4的主要治疗候选药物Mavorixafor是一种潜在同类第一的，每日一次口服，小分子的趋化因子受体CXCR4拮抗剂。
　　
　　“CXCR4突变的WM患者有着显着的未满足医疗需求。治疗性CXCR4拮抗剂的开发，如mavorixafor，代表该病靶向治疗一个非常重要的进展，” FACP，FRCP，巨球蛋白血症Bing中心主任，哈佛医学院Steven Treon教授说。“CXCR4突变存在于约30%至40%的WM患者中，已知其在耐药性上起重要作用，并与较高的疾病负担相关，使CXCR4通路成为WM患者的重要治疗靶点。” 实验癌症研究所所长、乌尔姆大学医学院教授及主治医师Christian Buske博士说。
　　
　　1b期试验是一项多中心、开放标签、剂量递增的临床试验，旨在评估mavorixafor联合ibrutinib治疗有“功能增强” CXCR4突变和MYD88突变的WM患者的安全性和耐受性，此外，该试验旨在测量基线的血清免疫球蛋白M（IgM）和血红蛋白（HGB）的变化，这两个生物标志物是WM患者临床缓解的关键因素。该临床试验预计招募约12-18例患者。
　　
　　“在确认mavorixafor治疗WHIM患者的概念证明之后，我们相信这是很有说服力的案例去评估mavorixafor在带有功能增强CXCR4突变（已知的导致耐药性癌症的原因）WM患者中具有同样的作用机制。” FACS，X4制药公司首席医疗官Lynne Kelley博士说，“我们很高兴启动我们的首个WM临床试验，并期待在2020年下半年提供初步结果，我们将继续为有需要的患者推进我们的产品线。”
　　
　　这项试验是与白血病和淋巴瘤协会（LLS）合作的一部分来实施的，目的是加速mavorixafor治疗WM的开发。Mavorixafor入选了LLS的治疗加速计划（TAP），这是一项LLS与生物技术公司和学术研究人员建立商业联盟和合作，以加快血液癌新疗法的开发的战略计划。
　　
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