靶向药物卡博替尼(Cabozantinib)治疗恶性尤文肉瘤和骨肉瘤展现疗效，骨肿瘤是发生于骨骼或其附属组织的肿瘤，人群的发病率约为0.01%，其中，恶心骨肿瘤发展迅速，死亡率高。尤文肉瘤或骨肉瘤患者在确诊后的中位总生存期不到12个月，目前尚无标准疗法。

　　

　　在几个尤文肉瘤和肉瘤的预临床模型中，药理抑制MET信号和异常血管生成展现出一定治疗效果。
　　
　　研究人员开展一项多中心的、单臂、两阶段的2期试验，招募年满12岁的ECOG表现状态0-1分的晚期尤文肉瘤或骨肉瘤患者，以评估MET和VEGFR2抑制剂卡博替尼(Cabozantinib)用于这两种肿瘤的活性。
　　
　　2015年4月16日-2018年7月12日，2期试验共招募了90位（尤文肉瘤和骨肉瘤各45人）患者。尤文肉瘤和骨肉瘤的中位随访时间分别是31.3个月和31.1个月。39位（87%）尤文肉瘤患者和42位（93%）骨肉瘤患者被纳入疗效评估。
　　
　　予以卡博替尼（成人 60mg、儿童[<16岁] 40mg/m2）口服、1/日，28天一疗程，直到病情进展、不可耐受的毒性、研究人员决定终止或患者撤出。
　　
　　试验主要结点：尤文肉瘤，6个月内的最佳客观缓解；骨肉瘤，6个月内客观缓解和无进展的双重评估；其中，10位（26%）尤文肉瘤患者在6个月内获得客观缓解（都是部分缓解）；5位骨肉瘤患者在6个月内获得客观缓解都是部分缓解）；14位（33%）骨肉瘤患者6个月内无进展。
　　
　　最常见的3-4级不良反应事件：低磷酸盐血症（尤文肉瘤 5例、骨肉瘤 3例）；天冬氨酸转氨酶升高（2例、3例）；手足综合征（3例、2例）；气胸（2例、4例）；嗜中性粒细胞减少症（2例、4例）；90位患者中，有61位（68%）至少发生过一次重度不良反应事件，无患者死于药物相关毒性作用。
　　
　　卡博替尼用于晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者具有抗肿瘤活性，而且耐受性普遍良好。卡博替尼或可成为这类肿瘤的新的治疗选择，值得进一步研究。卡博替尼（Cabozantinib），是一个多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂。卡博替尼的靶点包括MET、VEGFR1 2 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT九大靶点。目前，卡博替尼已经在甲状腺髓样癌（已获批）、肾癌（已获批）、非小细胞肺癌、肝癌、软组织肉瘤、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等多种实体瘤中，证实了较好的治疗效果，对于骨转移的控制效果尤其突出。
　　
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