卡博替尼(cabozantinib)是酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶点包括血管内皮生长因子受体1、2、3，MET和AXL，这些通路导致了肝癌进展以及晚期肝癌标准治疗药物索拉非尼耐药。
一项随机、双盲的3期试验评估了卡博替尼(cabozantinib)与安慰剂对于经治的晚期肝细胞癌患者的疗效，共入组707名患者，按照2：1的比例随机分配至卡博替尼(cabozantinib)组（60 mg，每日一次）或安慰剂组。这些患者曾接受过索拉非尼治疗，并在至少一次肝细胞癌全身治疗后出现病情进展，并且可能已经接受了两种晚期肝细胞癌全身治疗方案。
研究发现，卡博替尼(cabozantinib)组的总生存期明显长于安慰剂组。卡博替尼(cabozantinib)组的中位总生存期为10.2个月，安慰剂组为8.0个月（死亡风险比为0.76；95％置信区间[CI]，0.63-0.92；P = 0.005）；
卡博替尼(cabozantinib)组中位无进展生存期为5.2个月，安慰剂组为1.9个月（疾病进展或死亡风险比为0.44；95％CI，0.36-0.52；P <0.001）；卡博替尼(cabozantinib)组客观反应率为4％，安慰剂组则小于1％（P = 0.009）。
结果显示，在接受过治疗的晚期肝细胞癌患者中，与安慰剂相比，卡博替尼(cabozantinib)显著延长肝癌患者总生存期和无进展生存期。不过，卡博替尼(cabozantinib)组高级不良事件的发生率约为安慰剂组的两倍。
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