AML是一种罕见的侵袭性血液和骨髓肿瘤。FLT3基因是一种细胞表面受体，作用是增加特定血细胞数目。FLT3基因突变可以加速疾病的进展，导致较高的复发率，使得生存率比其他类型的AML要低。在米哚妥林批准之前，AML的治疗策略已经有25多年没有变化了。米哚妥林是唯一一个批准治疗FLT3突变白血病靶向药物。

　　米哚妥林适用于联合标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固的化疗，用于治疗FLT3突变阳性（由FDA批准的试验检测）的初诊AML成年患者。米哚妥林不作为单剂诱导治疗AML患者。

　　FDA的批准是基于一项III期临床试验RATIFY的结果。在试验中，新诊断的FLT3阳性患者接受米哚妥林加化疗后，对比单独化疗总生存率显著提高，死亡的风险降低23%（风险比[HR] = 0.77，95%可信区间[CI]，0.63，0.95；P = 0.016）。

　　米哚妥林联合化疗的无事件生存率（EFS；事件定义为诱导治疗开始的60天内不完全缓解，复发或死亡）显著高于接受单独化疗（中位数分别为联合治疗8.2个月和单独化疗3个月，HR = 0.78，95% CI0.66，0.93和双面P = 0.004）。RATIFY是针对新诊断为FLT3突变的AML患者的世界范围内目前最大规模的临床试验，筛查了3279例AML患者和入组了717例FLT3突变的患者。所有入组参与试验的FLT3阳性患者都接受了治疗，无论细胞遗传学状态是否正常。

　　米哚妥林加化疗组最常见的不良反应（发生率大于或等于20%）为发热性中性粒细胞减少、恶心、呕吐、口腔黏膜炎、头痛、肌肉疼痛、瘀斑（小的红色皮肤斑点），器械相关感染，鼻出血，高血糖症和上呼吸道感染。最常见的3级/ 4级不良反应（发病率大于或等于10%）为发热性中性粒细胞减少，设备相关感染和粘膜炎。

　　米哚妥林在美国被批准用于治疗ASM，SM-AHN，或肥大细胞白血病成年患者。米哚妥林的批准是基于两个单臂多中心开放性试验，包括II期研究（CPKC412D2201），这是对这种罕见疾病的规模最大、时间最长的前瞻性试验。米哚妥林的疗效是建立在确认完全缓解（CR）的基础上，加上六周期标准治疗的不完全缓解（ICR）（n = 89），其中CR和ICR是主要响应的两种最严格的类别（用修订的Valent标准评价）。这个分析表明整体响应率为21%（95% CI，13，31）。疗效也经由2013 IWG-MRT-ECNM共识标准进行了事后分析（N = 115）。此评估估计完全缓解或部分缓解率为17%（95% CI，10，25）。

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