FDA批准Rydapt (midostaurin,米哚妥林)用于急性髓性白血病(Acute myeloid leukemia, AML)的治疗，这是15年来首个获批的治疗AML的新药，Rydapt 被认为开创了靶向治疗恶性血液和骨髓瘤的新时代。

　　Rydapt由诺华开发，用于治疗FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)阳性突变的AML新增患者。在AML的靶向治疗上，米哚妥林是众多候选药物的领跑者。FLT3信号通路如图1所示，FLT3配体(FL)与FLT3受体结合，FLT3受体二聚化，信号向下游传导，抑制肿瘤细胞凋亡，并刺激肿瘤细胞增殖和分化。Rydapt与FLT3配体(FL)竞争性结合FLT3受体，从而阻断该信号通路。

　　AML新的治疗需求是极为迫切的。AML是一种侵袭性的癌症，主要在60岁以上的老年人群中发病，表现为失控的肥大细胞增殖和扩散。肥大细胞能导致器官损伤以及严重的瘙痒症状。

　　AML并不是一种常见的癌症，但预后不良。据统计，在美国，AML只占癌症总数的1.3%，由于反复发作，患者生存期很短。即使按照美国临床肿瘤学协会的标准治疗方案，包括所谓的“7+3”形式，即7天的阿糖胞苷(cytarabine)+3天的道诺霉素(daunorubicin)；以及异种造血干细胞移植(HSCT)，AML患者5年存活率也只有27%。况且，由于年龄和健康状况的原因，很多老年患者难以坚持“7+3”的治疗方式。

　　事实上，米哚妥林也只能带来适量的临床受益，在一项由717名患者参与的III期临床试验中，Rydapt+化疗组中，59%的患者最终接受了造血干细胞移植，而化疗组这一比例为55%；但米哚妥林+化疗组的死亡风险较化疗组下降了23%，这也是Rydapt获批的关键支撑证据。与对照组的3.0个月生存期相比，Rydapt使生存期延长至8.2个月。Levis介绍道，从存活曲线来看，Rydapt的临床效益主要集中在治疗的早期阶段。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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