多发性硬化是发生在中枢神经系统（CentralNervous System,CNS）的一种慢性脱髓鞘自身免疫性疾病。此病易发生于年轻人群，具有复发率高，致残率高等特点。发病原因主要是自身免疫细胞破坏血脑屏障，从而使炎症介质进入并攻击中枢神经系统，其病理改变为免疫活性细胞浸润，分泌炎性细胞因子、神经纤维髓鞘脱失。

　　据统计全球约有200万人患有多发性硬化症，并且随着人口的持续增长，预计病例数将持续增加。自1990年以来，治疗多发性硬化症（Multiple Sclerosis,MS）的方法已经有了显著的增加。先后出现干扰素-β（IFN-β）和醋酸格拉替雷在内的第一代免疫调节疗法，那他珠单抗引领的第二代免疫抑制剂。出于给药方式的限制和安全性的考虑，口服免疫调节剂具有良好的依从性和安全-效益比，因此口服药物治疗MS受到关注。

　　近年来，许多口服药物已成为MS的潜在治疗选择，包括芬戈莫德，特立氟胺/奥巴捷等，其中特立氟胺/A771726是一种新型口服药物，是来氟米特（Leflunomide）的活性代谢物（如图2），通过抑制嘧啶的合成起到免疫调节剂的作用，详见本课题组公众号文章《华丽转身——来氟米特的“前世今生”》、《究其所以然——来氟米特的作用机制》。

　　2012年9月获得美国食品与药物管理局（FDA）批准上市，用以治疗复发型多发性硬化症。特立氟胺（Teriflunomide）在有效降低复发率的同时表现出了很好的耐受性，大大提升了患者的依从性，有效降低其临床复发频率并延缓残疾进展。

　　2018年，原国家食品药品监督管理局（CFDA）批准特立氟胺/奥巴捷在中国上市，用于治疗复发型多发性硬化症，这也是目前在国内获批的治疗多发性硬化的首款口服型疾病修正治疗药物。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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