维奈托克隶属于新型BCL-2靶向抑制剂(BCL-2 inhibitors)，且它是这类靶向药物中的首批药物。BCL-2抑制剂通过攻击BCL-2来摧毁癌细胞，而BCL-2是癌细胞生存和繁殖的“存活蛋白(survival protein)”。Letai博士在丹娜—法伯癌症研究所的实验室是探索BCL-2在癌症中的功能以及如何通过封锁它来杀死癌细胞的带头人。

　　商品名为Venclexta的维奈托克(venetoclax)药物于2016年首次获得批准，用来治疗特定的慢性淋巴细胞白血病(chronic lymphocytic leukemia, CLL)患者，且近来维奈托克被更广泛地应用于这类患者的治疗。

　　Letai博士与来自MD Anderson癌症中心(MD Anderson Cance Center)的Marina Konopleva博士(Marina Konopleva, MD, Ph)及药企艾伯维公司(AbbVie)的研究团队展开合作，对在急性髓细胞白血病患者中抑制BCL-2作为该疾病的新疗法的可能性进行探索。首批BCL-2抑制剂在人类试验结果显示：作为单项用药，维奈托克在急性髓细胞白血病患者中确实具有活性，但是效果却不够强劲。

　　诚然，相关的基本原理还是具有前景的。因此，研究人员和艾伯维公司的科学家们展开了一项临床试验：将不同剂量的维奈托克和一种低甲基化药物——阿扎胞苷或地西他滨结合。刊登在《血液》期刊上的报告显示：上述两种药物的组合具有安全性，且在不具备展开标准诱导化疗条件的急性髓性白血病患者中呈现出相对的耐受性。

　　有145位65岁及以上患者参与了这项临床试验，他们初始治疗的用药为维奈托克及地西他滨或阿扎胞苷。总缓解率(overall reposnse rate,暨完全反应率(complete responses)+血细胞计数恢复不完全的完全反应率( complete responses with incomplete blood count recovery))为67%。在年龄较大的患者(75岁及以上)以及癌细胞呈现不良病理性特征(poor-risk pathological features)的患者理，完全反应率(CR)为60%，完全反应率+血细胞计数恢复不完全的完全反应率(CR plus CRi rate)为65%。

　　接受400毫克维奈托克治疗的患者尚未报告中位总生存期(median overall survival)。对于经所有剂量治疗的患者而言，中位总生存期为17.5个月。Letai博士表示，同样令人备受鼓舞的是：与低甲基化药物单独用药相比，组合疗法起反应的速度更快。此后，科研团队还将开展一项3期临床试验，旨在将维奈托克和阿扎胞苷组合与阿扎胞苷作为单独用药作对比。

　　本临床试验由艾伯维(AbbVie)和基因泰克(Genentech)赞助。两家公司合作开发了维奈托克药物。基因泰克公司(Genentech)的首席医学官Sandra Horning博士(Sandra Horning, MD)表示，美国食品药品监督管理局对这项疗法的批准“是急性髓细胞白血病患者治疗的一个重大提高，因为急性髓细胞白血病是一种极具侵袭性且难以治疗的血液癌症。”如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方二维码！

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