米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的抑制药，针对的靶点有FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等。2016年2月美国食品药品管理局(FDA)于授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病（AML）成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。2017年4月米哚妥林不负众望的获得美国FDA批准上市，商品名为Rydapt.
米哚妥林对白血病有效果吗？
米哚妥林是近25年来用于治疗急性髓性白血病AML的首款新药，它的治疗效果无疑是大家最关注的一个方面。体外激酶测定和表达FLT3-ITD的细胞系进行研究，米哚妥林能够抑制活化的FLT3，也能抑制被FLT3突变体转染的细胞系增殖，而FLT3是米哚妥林针对白血病细胞的主要靶点，米哚妥林能够有效准确的直击病灶。
研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受米哚妥林联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，治疗白血病的效果显著。再来了解一下米哚妥林在临床试验中的表现吧！国际多中心FLT3 AML 3期临床试验中，研究人员检测了3277例AML,入组了符合要求的717例FLT3 患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素 阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗治疗，证明米哚妥林的有效性。
研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受米哚妥林联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期(OS)对比对照组是74.7月vs25.6月（HR = 0.78；p=0.009），差距明显。米哚妥林治疗组更能够有效的延长患者的生存期。以上就是米哚妥林治疗白血病效果的介绍，希望对您有所帮助。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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