成纤维细胞生长因子受体(FGFR) 2基因改变参与了胆管癌的发病机制。培米替尼（Pemigatinib）是一种选择性、强效的口服FGFR1、2和3抑制剂。本研究评估了培米替尼在伴或不伴FGFR2融合或重排、至少一线治疗过的局部进展或转移性胆管癌的患者中的安全性和抗肿瘤活性。

　　该研究是多中心、非盲、单臂、多队列二期研究(FIGHT- 202) ，从美国、欧洲、中东和亚洲学术团队或社区单位招募146名患者，年龄18岁及以上，至少经过一线治疗后疾病进展，东部合作肿瘤组(ECOG)性能状态0-2.这些患者被分配到三个队列：FGFR2融合或重排患者、其他FGF/FGFR改变患者及无FGF/FGFR改变患者。所有入组患者的初始剂量为13.5 mg口服培米加替尼，每日1次(每21天一周期；服药2周，休息1周)直到疾病进展，不可接受的毒性，撤回同意，或医生决定退出。主要终点是FGFR2融合或重排患者中达到客观反应的患者的比例，在所有接受至少一剂培米替尼的患者中进行集中评估。该研究已在ClinicalTrials.gov网站NCT02924376注册完成。

　　共入组146例患者：107例FGFR2融合或重排，20例其他FGF/FGFR改变，18例无FGF/FGFR改变，1例FGF/FGFR未确定改变。中位随访时间为17.8个月(IQR 11.6-21.3)。38例(35.5% [95% CI 26.5-45.4])FGFR2融合或重排患者获得了客观缓解(3例完全缓解和35例部分缓解)。总的来说，无论何种原因，高磷血症是最常见并出现于所有级别的不良反应(146例患者中有88例[60%])。93例(64%)患者出现3级或更严重的不良事件(不论原因);最常见的是低磷酸盐血症(18例[12%])、关节痛(9例[6%])、口腔炎(8例[5%])、低钠血症(8例[5%])、腹痛(7例[5%])和疲劳(7例[5%])。65例(45%)患者发生严重不良事件;最常见的是腹痛(7例[5%])、发热(7例[5%])、胆管炎(5例[3%])和胸腔积液(5例[3%])。总体而言，71(49%)名患者在研究期间死亡，最常见的原因是疾病进展(61 [42%]);没有死亡被认为与治疗有关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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