骨髓纤维化（MF）简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。
原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。
2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。
两项随机的Ⅲ期研究(STUDY1和2)在MF患者中进行(原发性MF、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症后MF)。在这两项研究中，根据国际工作组共识标准(IWG)，入组患者在肋缘下至少5厘米处可触及脾肿大，且存在中度(2个预后因素)或高危(3个或更多预后因素)风险。
鲁索替尼的初始剂量是基于血小板计数的。血小板计数在100~200×10^9/L的患者每次15mg,每天两次；血小板计数大于200×10^9/L的患者每次20mg,每天两次。
根据耐受性和疗效对血小板计数在100~125×10^9/L之间的患者给予个性化剂量，最大剂量为20mg,每日两次；对于血小板计数在75~100×10^9/L之间的患者，每日两次，每次10mg；血小板计数在50~小于等于75×10^9/L之间的患者，每日2次，每次5mg.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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