MDS是一种恶性血液疾病，全球大约有 30 万患者。当骨髓中的血细胞始终处于不成熟阶段从而不能履行其必要功能时，骨髓增生异常综合症就会发生。骨髓中充满了这些不成熟细胞，抑制了正常细胞的发展。超过一半的骨髓增生异常综合症患者诊断出细胞染色体变异，包括一个以上染色体的部分或完全缺失。
MDS的病因尚不明确，推测是由于生物、化学或物理等因素引起基因突变，染色体异常使某个恶变的细胞克隆性增生。业已公认，诱变剂如病毒，某些药物(如化疗药)，辐射(放疗)，工业反应剂(如苯，聚乙烯)以及环境污染。可引起染色体的重排或基因重排，也可能只引起基因表达的改变导致 MDS.
MDS患者必须经常依靠输血来抵抗贫血、疲劳等症状，直到发展成为威胁生命的铁超负荷或者铁中毒。该疾病的治疗迫切需要一种治本的方法而不仅仅是控制症状。来那度胺便是有效治疗骨髓增生异常综合症(MDS)唯一的药物，临床结果发现64%的MDS病人用来那度胺治疗后无需再用输血来治疗 MDS.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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