在两项双盲安慰剂对照试验中评估了艾曲波帕对1岁及以上儿童慢性ITP患者的疗效和安全性。根据ITP确诊的时间，试验的时间有所不同：至少6个月或至少12个月。在试验期间，剂量可以每两周增加一次，每天最多75mg.

　　血小板计数超过200×10^9 /L时降低艾曲波帕的剂量；血小板计数超过400×10^9 /L时中断或减少艾曲波帕的剂量。在PETIT2研究中(NCT01520909)，血小板计数小于30 x 10^9 /L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层，随机接受艾曲波帕(n = 63)或安慰剂(n = 29)治疗。

　　年龄在6至17岁之间的患者的起始剂量为每日50mg（体重大于27公斤的患者为每日50mg,体重不足27公斤的患者为每日37.5mg）。东亚地区6至17岁的患者，不论体重如何，每天服用一次，每次25mg.1 ~ 5岁患者口服混悬液的起始剂量为1.2 mg/kg,每日1次(东亚患者0.8 mg/kg,每日1次)。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄9岁，女性占48%。大约62%的患者的血小板基线计数小于或等于15×10^9 /L.在接受过至少两种ITP治疗(主要是皮质类固醇和免疫球蛋白)的患者中，接受艾曲波帕治疗的患者占73%，而接受安慰剂治疗的患者占90%。4名接受艾曲波帕治疗的患者均接受过脾切除术。

　　在本试验中，艾曲波帕的疗效是通过在随机双盲期的8周（5~12周）中至少有6周的时间里，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L(在没有救援治疗的情况下)的受试者所占比例来评估的。

　　试验结果表明，12~17岁的两组患者（艾曲波帕 VS 安慰剂）中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为42% VS 10%；6~11岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为44% VS 0%；1~5岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为36% VS 0%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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