培美替尼/培米替尼(pemigatinib)通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。培美替尼/培米替尼(pemigatinib)是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。培美替尼/培米替尼(pemigatinib)还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。那么，培美替尼/培米替尼(pemigatinib)治疗肝内胆管癌效果怎么样？
根据一项研究的数据显示，肝内胆管癌靶向药培美替尼/培米替尼(pemigatinib)在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。
从这些数据不难看出，靶向药培美替尼/培米替尼(pemigatinib)对于肝内胆管癌的病情控制和预后的改善都有着十分重大的效果。靶向药培美替尼/培米替尼(pemigatinib)的问世对于很多的肝内胆管癌患者来说是一种福音，该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。
培美替尼/培米替尼(pemigatinib)在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型 致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。
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