初诊急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者可基本耐受在时序诱导疗法后早期淋巴细胞恢复（ELR）给予泊马度胺，而且可在伴高危细胞遗传学患者中呈现较高的完全缓解率。

　　在过去的数十年间，AML患者的总体生存（OS）情况得到了显著改善。对于初诊的年轻AML患者，时序诱导疗法（TST）可有效延长无疾病生存期（DFS），但OS改善并不明显。这表明，单靠化疗方案并不能有效解决治疗后白血病细胞残存的问题。

　　近期有研究表明，TST治疗第14至21天内出现的ELR中，以外周来源的单克隆调节性T细胞为主。这就提示，治疗早期对免疫环境进行调节，或可提高诱导化疗的临床效果。

　　作为一类治疗多发性骨髓瘤（MM）常用的免疫调节制剂（IMiD），泊马度胺可有效抑制调节性T细胞的增殖和生理功能，同时增强T细胞活性。

　　因此研究人员提出假设，ELR期间给予泊马度胺可调节AML患者的免疫环境并与诱导化疗产生协同效应。为了验证这一假设，来自美国的研究学者开展了一项临床I期研究，相关研究结果发表在近期Leukemia杂志上，现介绍如下。

　　在43例接受泊马度胺的患者中，中位年龄54岁，60岁以上者12例（28%），女性居多（25例，58%）。疾病类型上，4例（8%）为高危MDS和39例AML（92%）。

　　治疗效果统计上，33例（78%）患者实现总体完全缓解（CR/CRi），包括3例（75%）高危MDS和30例（77%）AML.在生存期统计上，中位DFS为20.6个月，中位OS为27.1个月。

　　在亚组分析上，预后不良核型组AML经泊马度胺治疗可实现86%的总体缓解率。在外周血和骨髓的分子遗传学检验结果分析上，泊马度胺可显著降低CD4+和CD8+T细胞Aiolos基因表达，从而有效促进T细胞分化、增殖，以及促进细胞因子的合成。

　　在治疗毒副反应统计上，10天给药组及21天给药组4 mg/d剂量下，未发现任何剂量限制性毒副反应（DLT），而在8 mg/d剂量下出现2例DLT,包括1例3级肝功能ALT/AST比值升高，1例4级呼吸衰竭。

　　泊马度胺常见的1-2级非血液学毒副反应包括红疹（16%）、ALT/AST比值升高（14%）、黏膜炎（14%）和发热（12%），详细毒副反应统计如下表1所示。另外，30天总体死亡率和60天总体死亡率分别为2%和4%，死因包括呼吸窘迫综合症和残留病变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！点击拓展阅读：泊马度胺(POMALIDOMIDE)最新中文版说明书

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