一项研究报道了芦可替尼 （一种口服JAK1/2抑制剂）在SR急性GVHD(aGVHD)中的卓越疗效。该研究旨在评估RUX与BAT在SR/D cGVHD患者中的疗效差异。

　　共有329例患者随机接受RUX(n = 165)或BAT(n = 164)治疗。两组的基线特征一致；61%为男性，中位年龄为49岁（范围：12-76岁）。12例患者＜18岁。分别有48%和52%的患者患有中度和重度cGVHD.截至2020年5月8日，125例患者(38%)正在接受随机治疗(RUX,50%；BAT,26%)。82例(50%)和122例(74%)患者分别停用RUX和BAT；61例(37%)患者已替换为RUX治疗。停药原因包括缺乏疗效(RUX 15% vs BAT 43%)、不良事件(AEs；17% vs 5%)和疾病复发(5% vs 4%)。

　　本研究符合其主要终点，中期分析时超过疗效界值(ORR,P = 0.0003)。在C7D1时，RUX组的ORR显著高于BAT（50%vs 26%；比值比，2.99；P ＜0.0001a）；RUX组的CR率更高（7%vs 3%）。

　　两项关键次要终点均显示RUX优于BAT.RUX治疗患者的FFS显著更长（中位FFS,未达到vs 5.7个月；HR,0.370[95%CI,0.268-0.510]；P＜0.0001），mLSS应答率更高（24%vs 11%；比值比，2.62；P = 0.0011）。31例RUX(19%)和27例BAT(16%)患者死亡；主要死因是cGVHD（RUX,n = 22[13%]；BAT,n = 13[8%]，包括替换为RUX后的2例死亡）。

　　两组中直至C7D1的AEs发生率相当（RUX,98%[≥3级，57%]；BAT,92%[≥3级，58%]）。RUX与BAT组中最常见的AEs(≥15%)为贫血（29%与13%）、高血压（16%与13%）、发热（16%与9%）和ALT升高（15%与4%）。64%的RUX和56%的BAT患者发生了任何类型的感染（19% vs 18%为3级，基于Cordonnier et al 2006进行分级），包括真菌(12%vs 6%)、病毒 (34%vs 29%)和细菌感染(28%vs 26%)。

　　这是在SR/D cGVHD患者中开展的第一项成功的随机、Ⅲ期RUX试验。研究结果显示RUX优于BAT疗效，表现为ORR更高、FFS更长和疾病症状改善更明显。并且，RUX对中度/重度SR/D cGVHD患者有效，其安全性与该药物和该人群的预期一致。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650，我们将竭诚为您服务！

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