急性髓系白血病(acute myelocytic leukemia,AML)是一种常见的血液恶性肿瘤,占全部急性白血病的70%左右,国内十大高发恶性肿瘤之一,发病率有逐年增加的趋势,可发于任何年龄,起病急骤,进展讯速,自然存活期在6月-1年以内,是35岁以下发病率及死亡率最高的恶性肿瘤。男性多于女性。AML是一个具有高度异质性的疾病群,它可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。
特点是骨髓、淋巴结等造血系统中一种或多种血细胞成分发生恶性增殖,并浸润体内各脏器、组织,导致正常造血细胞受抑制,产生各种症状,AML临床表现以发热、出血、贫血、肝脾、淋巴结肿大、骨痛为特点。
治疗原则是:改善患者一般状况,防治并发症,为抗白血病治疗创造条件;消灭白血病细胞群体和控制白血病细胞的大量增生,促进正常造血功能的恢复,解除因白血病细胞浸润而引起的各种临床表现。治疗方法包括支持治疗、化学治疗、特殊类型的治疗、髓外白血病的治疗、造血干细胞移植等其他治疗方法。其中化学治疗的原则是联合应用作用较强的药物诱导缓解,缓解后早期强化及维持治疗,治疗方案个体化。造血干细胞移植包括骨髓移植和外周血干细胞移植,则可以为急性白血病病人提供了长期无病生存或根治的机会。
FMS样酪氨酸激酶-3(FLT3)近膜区的的内部串联重复序列(FLT3 internal tandem duplications,FLT3-ITD)突变是急性髓系白血病中常见的基因突变类型,与急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的发生发展及不良预后有密切关系。目前多靶点酪氨酸激酶抑制剂药物的研究成为近几年来治疗FLT3-ITD阳性AML研究的热点,尤其是对多靶点抑制剂索拉非尼(sorafenib)的研究较为深入。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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