美国上市制药公司 Agios Pharmaceuticals Inc（NASDAQ: AGIO,以下简称 "Agios"）发布公告，宣布撤销药物tibsovo（ivosidenib）用于治疗成年患者复发或难治性突变急性骨髓性白血病(AML) 的欧洲销售许可申请。其原因是欧洲医药管理局 (EMA) 人用医药产品委员会 (CHMP) 认为该公司提供的单臂、开放 I 期临床试验所得的数据不足以证明该药物的收益与风险相平衡。

　　值得一提的，FDA（美国食品药品监督管理局）正是基于tibsovo的 I 期临床试验数据在 2018 年 7 月批准了该药在美上市的申请，用于治疗 IDH1（异柠檬酸脱氢酶 - 1）突变的复发或难治性急性骨髓性白血病 (R/R AML) 的成年患者。

　　很显然，欧洲监管机构并不认同 FDA 的批准。美国生物制药行业知名媒体 Endpoints News 创始人约翰 · 卡罗尔（John Carroll）对此评价为：这一失败凸显了 FDA 的理查德 · 帕兹德尔(Richard Pazdur)（编者注：Richard Pazdur 是 FDA 肿瘤研究卓越中心主任）以速战速决而闻名的审批所涉及的风险。不过，没有任何一方对此表示失望。只是没有证据表明它能让病人活得更久，这似乎并没有影响它的前景。

　　tibsovo 是一款口服的靶向 IDH1 酶抑制剂，是首个也是唯一一个 FDA 批准的治疗携带经 FDA 获批检测法检出的 IDH1 急性骨髓性白血病和 IDH1 突变病人的药物。目前售价为美国参考价格 27273 美元 / 60 片，约人民币 18.3 万元 / 瓶。FDA 还分别在 2018 年和 2019 年向此药授予了用于急性髓细胞性白血病和胆管癌的孤儿药称号及突破性疗法。目前，该药物正在进行关于 IDH1 突变的胆管癌的 III 期临床试验。

　　作为首款治疗成人急性骨髓性白血病的 IDH1 抑制剂，将负责 TIBSOVO 在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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