急性髓细胞白血病(Acute myeloid leukemia,AML),是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征,临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等,多数病例病情急重,预后凶险,如不及时治疗常可危及生命。本病占小儿白血病的30%。在分子生物学改变及化疗反应方面儿童AML与成人(<50岁)相似。婴幼儿的AML比成人易发生髓外白血病。该病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随着年龄的增长而明显升高。在急性髓细胞白血病的患者中,带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%,仅有约10%的患者适合骨髓移植手术,5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。
下面将介绍恩西地平相关情况。适应症:用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。作用机制:目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等,恩西地平不属于此类,是首个肿瘤代谢药物,属于IDH2抑制剂,下图显示其作用机制是通过阻断促进细胞生长的几种酶,达到抑制肿瘤细胞生长的作用。
恩西地平作为首个肿瘤代谢药物,对于AML的治疗具有积极的意义,同时对于肿瘤治疗领域的思路也有较大的启发意义。已经在进行该药的研究开发工作,对于造福中国患者以及抢占市场先机具有积极的意义。 如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信!
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