全球和中国唯一获批对因治疗TSC-AML的靶向药物飞尼妥。TSC1/2失活引起mTOR信号通路过度活化是TSC的关键发病机制，以依维莫司（飞尼妥）为代表的mTOR抑制剂具有抑制肿瘤细胞生长与增殖、抑制肿瘤营养代谢和抗血管生成的三重抗肿瘤作用，依维莫司对因治疗TSC主要通过抑制mTOR靶点，三重抑制抑制细胞生长不与增殖，抑制血管生成，是全球和中国唯一获批治疗TSC-AML的靶向药物。

　　EXIST-2是第一个也是唯一的关于TSC-AML患者的前瞻性安慰剂对照临床试验。研究者将118例合并TSC或淋巴管肌瘤病（LAM）的肾AML患者随机分入口服依维莫司组和安慰剂组，中位观察时间为38周，将肿瘤体积缩小50%以上认定为有反应。

　　结果显示：

　　①依维莫司疗效显著，可迅速缩瘤，TSC-AML中位缓解时间为2.9个月，有效改善TSC-AML患者AML缓解率（初步分析42% vs 0%；最终分析提高至58%）。治疗12周，44%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%，75%的患者缩小≥30%。依维莫司持续缩瘤，降低出血风险，治疗192周，69%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%，85%的患者缩小≥30%，依维莫司治疗的TSC-AML患者AML进展率低（4.5年内约85%患者无疾病进展）。

　　②依维莫司有效改善TSC-AML患者相关TSC全身症状，治疗显著改善TSC-AML患者皮肤病变缓解率（初步分析26% vs 0%；最终分析提高至68%）。约半数依维莫司组TSC-AML患者室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）体积减小（初步分析10.3% vs 0%；最终分析提高至48%）。

　　③在整个研究的过程中，无AML相关出血或手术的报道。

　　此外，依维莫司中国临床试验注册研究评估了该药治疗TSC-RAML的疗效及安全性，截止2016年12月已完成18例患者全部入组，并获得全部18例入组患者研究核心期（1年）数据。结果显示，依维莫司治疗中国TSC-AML患者起效迅速、缩瘤明显、患者安全可耐受。

　　总之，飞尼妥对因治疗，迅速持续缩瘤，降低出血风险，安全可控，是国际和中国共识推荐TSC-AML一线治疗方案，也是全球和中国唯一获批的治疗TSC-AML的靶向药物，开启了TSC-AML靶向治疗新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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