自1990年起至今，还没有一种新药可用于急性髓系白血病（AML）的治疗。然而，第57届ASH大会发布了一项重磅研究结果——雷德帕斯可改善AML患者的生存预后。专家预计，将来该新药一旦上市，便很有可能改变AML的临床治疗实践。

　　近30年以来，AML的治疗大多基于蒽环类药物如道诺霉素+阿糖胞苷，并且还没有其他药物与之联合可改善患者预后。甚至，首次测验雷德帕斯治疗AML疗效时，也是以失败告终。

　　该项多中心CALGB 10603 （RATIFY）研究结果表明，雷德帕斯是一种靶向药物，将其与标准化疗方案联合，能为AML患者带来生存获益，尤其对于存在FMS样的酪氨酸激酶3（FLT3）突变的患者。FLT3突变发生于约30% - 35%的AML患者中，通常与预后较差有关。FLT3突变会促使疾病进展，从而使多数患者预后极差并且增大了疾病复发风险。

　　该试验共纳入717名新诊断为FLT3 突变的AML患者，并随机给予标准化疗（道诺霉素+阿糖胞苷）+ 雷德帕斯/安慰剂诱导和巩固治疗，并维持治疗1年。治疗期间可给予移植治疗（57%的患者接受了移植）。中位随访期为57个月。结果显示，总生存期和无事件生存期均明显改善。Midostaurin组和安慰剂组的中位总生存期分别为74.7个月 vs 25.6个月（P =0.0076），5年生存率分别为50.9% vs 43.9%，无事件生存期分别为8个月vs 3.6个月。

　　AML是一种极其恶劣的疾病，而FLT3 突变更是增加了该病的难治性。该试验结果表明，不管患者有没有接受干细胞移植，经雷德帕斯治疗后，预后均得到改善。另外，希望，将来该药的应用会使一部分老年患者免于移植。

　　该试验验证了靶向FLT3可改善预后，两组的客观生存率差异为7%（雷德帕斯组50.9% vs 安慰剂组43.9%），以及生存曲线直到6个月时才分离。另外，他注意到两组的完全缓解率无差异（治疗至60天时CR:59% vs 53%）。另外，他还说到，下一代FLT3 抑制剂的3期试验正在进行，并且希望能够更加强有力地克服AML.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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