由于继发于慢性淋巴细胞增殖性疾病（chronic lymphoproliferative disorders, LPDs）的免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia, ITP）对常规治疗的反应较差，因此，我们对18例继发于LPDs的ITP患者进行了一项为期24周的前瞻性多中心2期研究，以评估艾曲波帕的安全性和有效性。治疗有效的患者进入长达5年的延伸研究。纳入标准：患者未接受细胞毒性药物治疗，血小板计数<30×109/L或有出血症状。艾曲波帕起始剂量为50 mg/天，最高剂量为150mg/天。

　　主要研究终点为用药4周后的血小板反应。纳入患者的中位年龄为70岁（范围，43-83岁），14例患者为慢性淋巴细胞白血病，2例为经典型霍奇金淋巴瘤，2例为华氏巨球蛋白血症。所有患者已接受前述的ITP治疗。第4周的有效率为78%（95%置信区间[confidence interval, CI]，58%-97%），其中50%的患者达到完全缓解（complete response, CR）（95% CI,43%-57%）；第24周的有效率为59%（95% CI,36%-82%），其中30%患者达到CR（95% CI,8%-52%）。

　　艾曲波帕的中位暴露时间为16个月；第4周的中位剂量为50 mg/天（范围，25-100 mg/天），第24周中位剂量也为50 mg/天（范围，25-150 mg/天）。未发生>2级的不良事件。艾曲波帕在继发于LPDs的ITP中有效性及耐受性均很好。该试验已在www.clinicaltrials.gov上注册，编号为NCT01610180.(Blood.2019;134(20):1708-1711)

　　LPDs 诊断采用世界卫生组织2008年诊断标准。CR:血小板计数≥100×109/L；R:血小板计数≥30×109/L,包括在没有出血及补救治疗的情况下基础计数增加一倍。

　　cHL,经典型霍奇金淋巴瘤；CI,置信区间；LPL,淋巴浆细胞性淋巴瘤；NR,无效；ORR,总有效率，包括完全缓解和有效；SLL,小淋巴细胞淋巴瘤；WM,华氏巨球蛋白血症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕(ELTROMBOPAG/PROMACTA)治疗免疫性血小板减少性紫癜(ITP)

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