胆管癌是一种恶性程度很高的肿瘤，侵袭性强、预后差，很多患者在确诊时已失去手术机会。晚期胆管癌系统治疗方案极其匮乏，一线标准化疗的客观缓解率（ORR）仅15%-26%，常发生耐药，且无标准二线治疗方案，临床亟需新的治疗方案改善患者生存状况。FDA加速批准了靶向药培米替尼（Pemigatinib,商品名Pemazyre）的上市申请，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。作为首个胆管癌靶向药，培米替尼有望改变胆管癌患者的临床治疗格局。

　　培米替尼用于存在FGFR2融合/重排的胆管癌二线治疗，有 82%的患者肿瘤得到控制，并且有33%的患者肿瘤明显缩小或改善。值得注意的是，在数据截止时总生存期（OS）尚未达到，但培米替尼中位总生存期（OS）为21.1个月，有研究显示，以往二三线治疗患者历史平均生存期为6-7个月，这意味着，培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍还多！

　　另外，研究人员表示，研究过程培米替尼未见不可控不良反应，大多数不良事件的严重程度为1级或2级。该研究在国际顶级杂志《柳叶刀肿瘤学》（Lancet Oncology）上发表。基于该试验的优异数据，2020年4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式宣布批准FGFR2抑制剂培米替尼（Pemigatinib）上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。

　　随着培米替尼的二期试验数据的发表和快速获批上市，研究人员对该药的深入研究兴趣浓厚，目前，针对该药第三阶段的临床研究已经开始，以评估与标准化疗方案相比，培米替尼用于一线治疗的有效性和安全性。全球肿瘤医生网专家评价，尽管胆管癌在所有胃肠道肿瘤中仅占3%，但针对该癌种目前治疗方案极为有限，倘若培米替尼能够顺利获批一线，对胆管癌临床治疗将具有历史性的重大意义。

　　我们也期待这款药物能够顺利完成临床试验，并尽快获批一线，为生存期有限的胆管癌患者带来新的生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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