阿泊替尼是一款激酶抑制剂，分别于 2020 年 1 月和 9 月获美国 FDA 和欧洲 EMA 批准上市，用于治疗携带 PDGFRA 基因 18 号外显子突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的不可切除性或转移性 GIST 成人患者。在 2020 年 CSCO 年会上，基石药业公布了阿泊替尼片（Avapritinib）在中国 I/II 期桥接研究取得的积极结果。
此项桥接研究是一项开放标签、多中心的 I/II 期临床研究，旨在评估阿泊替尼治疗不可切除或转移性晚期 GIST 患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。结果显示，阿泊替尼在携带 PDGFRA D842V 突变的患者中显示出显著的抗肿瘤活性。8 例携带 PDGFRA D842V 突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，有 5 例患者达到了研究者评估的部分缓解，总体缓解率（ORR）为 62.5%，另 3 例患者的研究者评估结果为疾病稳定。在至少接受过 3 线既往治疗的（4L+）GIST 患者中阿泊替尼也显示出一定的疗效，研究者评估的 ORR 为 26.1%。安全性方面，阿泊替尼总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件（TRAE）大部分为 1 级或 2 级。
在 GIST 病例的主要驱动突变基因 KIT 或 PDGFRA 中，约 6% 的新诊断的 GIST 患者会携带 PDGFRA 18 外显子突变，其中最常见的是 D842V 突变，而此种突变对所有其他已批准的治疗方法都具有耐药性。
因此，阿泊替尼在获批之后，将为携带此种突变的 GIST 患者带来希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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