2019年6月7日PTC公司宣布FDA通过了扩大去氟可特在2-5岁DMD患儿中使用的补充新药申请。DMD是一种罕见的儿童遗传疾病，可导致进行性不可逆的肌肉退化与无力。去氟可特于2017年2月首次被FDA批准用于治疗5岁及以上DMD患者。

　　PTC公司的首席执行官Stuart Peltz说：“我们非常高兴去氟可特（地夫可特）可以用于治疗年幼的dmd患者。我们认为当孩子还存在着比较多健康的肌肉时，两岁开始用该药物治疗，能够使患者达到最佳的治疗效果。”公司还开发了一个支持项目，名为PTC care,该项目可以帮助患者，医生和护理者了解该药的处方过程，并对患者进行财务上的帮助。

　　禁忌症：如果你对地夫可特或去氟可特的任何非活性成分过敏，请勿服用。

　　肾上腺皮质功能不全：在没有与你的医生确认的情况下，请不要自行停止或改变EMFLAZA的服用量，因为停药过程需要逐步减少剂量，以降低肾上腺功能不全和固醇类药物停药综合症发生的风险。如果突然停用皮质类固醇，可能会导致急性肾上腺功能不全，甚至可能致命。类固醇停药综合症看起来似乎与肾上腺皮质功能不全无关，但可能也会在突然停用后发生。对于已经在服用皮质类固醇的患者，处于严重疾病，创伤等压力情况下可能需要增加服用本药的剂量。

　　高血糖症：皮质类固醇会升高血糖，恶化已存在的糖尿病，长期服用的人易患糖尿病，并可能降低降糖药的作用。对于高血糖症患者，应开始进行降糖治疗或对降糖治疗进行调整。

　　感染风险增加：如果您最近发生过感染或正处于被感染阶段，或者您最近接种了疫苗或计划接种疫苗，请告知您的医务人员。如果您出现发烧或其他感染迹象，请立即进行医疗咨询，因为某些感染可能是严重且致命的。避免接触水痘或麻疹，但如果您已接触，应立即进行医疗咨询。

　　心血管/肾脏功能的改变：emflaza可导致血压升高、盐和水潴留，或钾、钙水平降低。如果出现这种情况，可能需要限制食盐摄入和补钾。

　　行为和情绪障碍：去氟可特可能会导致严重的行为和情绪变化，如果出现精神症状，应寻求医疗帮助。

　　对骨骼的影响：长期使用emflaza有骨质疏松或骨密度降低的风险，这可能导致椎骨和长骨骨折。

　　对生长和发育的影响：长期使用皮质类固醇，包括EMFLAZA可能会延缓儿童的生长发育。

　　眼科效应：EMFLAZA可能会导致白内障或青光眼，如果患者持续接受皮质类固醇治疗超过6周，则应进行监测。

　　疫苗接种：不能接种活疫苗或减毒活疫苗。可接受死疫苗或灭活疫苗接种，但不能预测相关反应。

　　严重皮疹：发现皮疹后应立即就医。

　　药物相互作用：某些药物可能与EMFLAZA发生相互作用。告知您的医务人员您正在服用的所有药物，包括非处方药（如胰岛素、阿司匹林或其他非甾体抗炎药）、营养品和中草药产品。治疗期间可能需要替代治疗、剂量调整和/或特殊试验。

　　EMFLAZA可能产生的常见副作用包括：面部浮肿或满月脸、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、白天频繁排尿、毛发增多、向心性肥胖和感冒。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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