骨髓纤维化在目前来说是一种少见的疾病，而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　鲁索替尼在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种，是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。那么鲁索替尼治疗骨髓纤维化效果怎么样呢？

　　鲁索替尼在国外临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。同时，PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。磷酸鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。捷恪卫磷酸鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，为患者带来新希望。我国目前主要针对PMF患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。

　　英国骨髓纤维化研究和诊治指南推荐PMF患者在以下情况首选鲁索替尼治疗：症状性脾脏肿大，影响生活质量的PMF相关症状，PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见，鲁索替尼临床地位渐已凸显。

　　与传统治疗药物相比，鲁索替尼治疗MF（包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF）具有以下优势：①缩脾效果肯定；②可显著改善患者的体质性症状负荷；③可延长患者总体生存；④约1/3患者可获得骨髓纤维化程度逆转。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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