维纳妥拉是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药。由美国的Genetech和AbbVie两家药厂共同销售。已经被FDA批准在美国上市，用于治疗一部分慢性淋巴细胞白血病。
维纳妥拉为啥有效？
因为它能特异地抑制BCL-2蛋白功能。
BCL-2是啥？是防止细胞启动“自杀程序”的蛋白。
细胞生长是个非常精密的工程，需要慢慢的来，每一步都要仔细检查，不能有纰漏。出了纰漏怎么办？有节操的正常细胞会主动选择自尽，不给人体添麻烦，这个过程叫“细胞凋亡”（apoptosis）。
癌细胞，毫无节操。
俗话说，“跑得太快，容易扯到蛋”。相对正常细胞，癌细胞盲目追求生长速度，本来就更容易出现各种纰漏。虽然捅了篓子，但癌细胞不想死，怎么办呢？靠生产大量BCL-2这样的蛋白，来防止“自杀程序”的启动。BCL-2相当于癌细胞的“免死金牌”。
而维纳妥拉是BCL-2靶向药物，能让BCL-2蛋白失活，是“尚方宝剑”。癌细胞“免死金牌”不再有效，也就走上了不归路。
维纳妥拉适用什么癌症？
FDA加速批准的是维纳妥拉用于治疗染色体17p缺失的慢淋白血病，因为这类患者特别需要新药。
17p缺失的癌细胞丢掉了17号染色体的一部分，包括一个叫p53基因。p53的存在能极大提高细胞对药物的敏感度，所以17p缺失的癌细胞会变得对化疗不那么敏感，容易产生抗药性或者复发。
而维纳妥拉对17p缺失的慢淋白血病有效率高达71%，因此FDA加速批准上市。从数据来看，维纳妥拉对很多其它慢淋白血病亚型也是有效的，批准只是早晚的问题。我估计即使没有批准，医生也会开始私下给病人使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈妥拉(VENETOCLAX)可以治疗血癌吗？
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