美国食品药品监督管理局（FDA）批准PDE4抑制剂阿普斯特扩展适应症，用于成人患者治疗与白塞病相关的口腔溃疡。值得注意的是，该药是第一个也是唯一一个获批用于治疗白塞病相关口腔溃疡的药物。

　　白塞病，也称为口-眼-生殖器综合征，是一种慢性全身性血管炎症性疾病。发病人群主要以青壮年为主，20-30岁患者占74%，10岁以下及50岁以上发病者少见，男性多于女性。临床以复发性口腔溃疡、生殖器溃疡、皮肤和眼部病变最为常见，但全身各脏器均可受累，病症可侵害人体多个器官，严重者危及生命。

　　白塞病目前尚无有效的根治手段，秋水仙碱常被推荐用于治疗口腔溃疡。此外，还可使用免疫抑制药物及抗炎药物，但其有效、安全、耐受良好的治疗仍有未满足的需求。

　　阿普斯特的获批是基于一项随机、安慰剂对照、双盲3期RELIEF研究的疗效和安全性结果。该研究评估了207名患有活动性口腔溃疡的白塞病成人患者，这些患者曾接受过至少一种非生物药物治疗，可以接受全身系统性治疗。

　　结果显示，在第12周通过视觉模拟量表（VAS）测定，阿普斯特 治疗组的口腔溃疡疼痛较基线时降低了42.7分，安慰剂组较基线降低了18.7分；在第12周，阿普斯特组的口腔溃疡完全缓解（无口腔溃疡）患者比例为52.9%，安慰剂组为22.3%；在第6周达到口腔溃疡完全缓解，且在接下来的6周继续保持完全缓解的患者比例，阿普斯特组为29.8%，而安慰剂组仅为4.9%。在为期12周的治疗期间，阿普斯特治疗组和安慰剂组的每日平均口腔溃疡数量分别为1.5和2.6（基于基线和第1、2、4、6、8、10和12周时测量的口腔溃疡计数）。

　　“白塞病是一种慢性炎症性疾病，患者出现口腔溃疡等症状会对日常生活产生重大影响，阿普斯特的获批对白塞病患者来说是一个重要里程碑，他们一直在急切地等待口腔溃疡的治疗方案。”美国白塞病协会执行主任米尔塔·阿维拉·桑托斯博士表示。

　　阿普斯特是一种口服、选择性磷酸二酯酶4抑制剂（PDE4），PDE4抑制导致细胞内cAMP水平升高，这被认为间接调节炎症介质的产生。阿普斯特在患者中发挥治疗作用的具体机制尚不明确。

　　白塞病相关口腔溃疡的治疗是阿普斯特获批的第三种适应症。2014年，阿普斯特获批用于适合光疗和系统疗法的中度至重度斑块型银屑病成人患者的治疗，及活动性银屑病性关节炎成人患者的治疗。白塞病具有明显的地域分布特征，多见于希腊等地中海沿岸国家、土耳其等中东国家以及中国、朝鲜、日本等东亚国家，与古代丝绸之路大致吻合，故又成为“丝绸之路病”。据悉，白塞病是我国罕见病中发病率最高的疾病。由于白塞病最明显的症状就是复发性口腔溃疡，因此很容易造成误诊。如果1年内出现口腔溃疡超过3次以上，就需要提高警惕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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