近日，Incyte公司宣布，JAK1/JAK2抑制剂鲁索替尼乳膏剂在治疗青少年和成人（年龄≥12岁）特应性皮炎（atopic dermatitis, AD）患者的随机、赋形剂对照、关键性III期TRuE-AD1研究中已经达到了主要终点。鲁索替尼乳膏剂治疗特应性皮炎首个关键III期TRuE-AD2研究同样取得了积极的结果。

　　Incyte公司炎症与自身免疫部门负责人Jim Lee表示："这两项研究的积极结果证实了鲁索替尼乳膏作为一种重要的非甾体类药物用于治疗数百万特应性皮炎患者的潜力。我们期待与监管机构深入合作，加速推动鲁索替尼乳膏作为首个靶向JAK-STAT信号通路的外用制剂早日获批上市。"

　　除轻度至中度特应性皮炎（TRuE-AD）项目外，鲁索替尼乳膏剂治疗青少年和成人白癜风（TRuE-V）项目也正在推动当中。TRuE-AD1和TRuE-AD2是2项相同设计的临床试验，目的是评价鲁索替尼乳膏剂治疗青少年和成人（年龄≥12岁）轻中度特应性皮炎（AD）的安全性和有效性。其中，TRuE-AD1纳入了622名12岁及以上的患者，他们被诊断出患有特应性皮炎至少两年。该临床实验结果显示，与赋形剂组相比(15.1%)，0.75%乳膏组和1.5%乳膏组分别有50.0%、53.8%的患者达到主要终点IGA-TS (Investigator's Global Assessment Treatment Success)，p值均＜0.0001.同时，0.75%乳膏组(56%)和1.5%乳膏组(62.1%)的患者实现主要的次要目标EASI75的比例更高（湿疹面积和严重程度指数评分较基线水平改善≥75%：赋形剂组为24.6%，p值均＜0.0001）。

　　在TRuE-AD2研究中， 0.75%乳膏组和1.5%乳膏组与赋形剂组相比，同样有更高比例的患者实现IGA-TS (0.75%组：39.0%; 1.5%组：51.3%，赋形剂组：7.6%，p值均＜0.0001)。主要的次要目标EASI75，0.75%组为51.5%，1.5%组61.8%，赋形剂组为14.4%，p值均＜0.0001.

　　鲁索替尼作为JAK酪氨酸激酶可逆性抑制剂，能够与ATP在酶催化位点竞争性结合，下调被异常激活的信号通路，从而达到治疗目的，是Incyte公司口服药物Jakafi的活性药物成分。

　　美国FDA分别于2011年与2014年批准鲁索替尼用于治疗成人患者的中高危骨髓纤维化（MF）和对巯基脲应答不足或不耐受的的红细胞增多症（PV）。MF和PV均为骨髓增生性肿瘤(MPNs)，其特征是JAK-STAT通路的异常激活。MF与进行性纤维化导致的骨髓造血功能持续下降有关。疾病晚期的骨髓纤维化和进行性全血细胞减少会刺激髓外造血，导致肝脾肿大。该疾病一般伴有疲劳，盗汗，发烧和体重减轻等症状。对于许多MF患者来说，唯一治愈方法是异基因造血干细胞移植 (allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)。虽然鲁索替尼是否能够延长MF患者的生存期仍存在争议，但其能够暂时改善患者的症状和生活质量，是目前治疗MF最好的药物。PV以红血球细胞的肿瘤性增殖以及继发性MF为主要特征。鲁索替尼能够减轻红细胞的增殖和脾肿大，已被批准用于对羟基脲耐药或不耐受的PV患者的二线治疗。

　　2019年5月，鲁索替尼第三个适应症获FDA批准，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者，成为首个获批治疗此适应症的药物。2017年，诺华宣布，鲁索替尼正式在国内上市，用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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