GIST是一种软组织肉瘤、对化疗很不敏感，晚期GIST在激酶抑制剂出现前没有太好疗法。GIST几乎都有一个叫做CD117的抗原、这是激酶KIT胞外受体的一部分。第一个批准的激酶抑制剂是神药格列卫。虽然这个产品是作为ABL抑制剂首先上市用于CML,但后来发现有cKIT活性，现在是GIST一线疗法。后来又批准了多激酶抑制剂sunitinib和regorafenib分别用于二、三线治疗。80% 的GIST 有KIT激活变异、 PDGFRA变异只占5%左右。PDGFRA对已有激酶抑制剂不敏感，回顾性分析显示这类患者对格列卫无应答。
阿泊替尼（商品名Ayvakit）由Blueprint Medicines研发，于近日经美国FDA批准上市，用于治疗无法手术切除或转移性血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18基因突变（包括PDGFRA D842V突变）的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。该口服片剂有100 mg/片、200 mg/片、300 mg/片三种规格。PDGFRA的某些突变可引起自身磷酸化和活化，导致肿瘤细胞增殖。阿泊替尼通过抑制PDGFRA突变而发挥作用。
该药物曾获得美国FDA授予治疗PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。另一适应症—晚期全身性肥大细胞增多症（SM）（包括侵袭性SM的亚型）、伴有相关血液肿瘤的SM和 肥大细胞白血病也获得了FDA授予的突破性疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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