靶向药维莫德吉是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。这种药物在2013年7月16日被欧盟委员会（EC）批准用于不适宜手术或放射治疗的有症状转移性基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌成人患者的治疗。该项批准，使维莫德吉成为欧盟首个获批用于这一严重危机生命的皮肤癌的药物。
维莫德吉在治疗基底细胞癌的过程中，主要是在细胞分子的水平上，针对已经明确的致癌位点进行治疗的治疗方式。这种方式可以设计相应的治疗药物维莫德吉，在此药进入体内后会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使基底肿瘤细胞特异性死亡。
在一则临床数据中，研究人员测试了靶向药维莫德吉在在不适合手术的局部晚期基底细胞癌 (laBCC) 患者身上及转移性基底细胞癌 (mBCC) 患者身上的疗效，并对这96名患者每天口服 150mg 维莫德吉的治疗结果进行了评价。
调查结果显示：转移性基底细胞癌患者的客观缓解率为 48.5%，中位缓解持续时间为14.8个月，无进展生存期中位值为9.3个月。不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者的客观缓解率为60.3%，中位缓解持续时间为 26.2个月，中位总生存期为33.4个月，无进展生存期中位值为12.9个月。
在安全性分析中，58名患者报道有级别3-5的不良事件，36名患者报道有严重不良事件。在 30 个月试验结束时有 33 名患者死亡，其中，17 例患者因疾病恶化死亡，8例患者因严重不良事件死亡，但研究者认为，所有死亡病例与研究药物无关。
靶向药物维莫德吉属于海外处方药，有一定的毒副作用，因此需在专业的医生的指导下使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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