格拉吉布是一种口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，通过抑制SMO受体从而抑制Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。然而，在成人中，Hedgehog信号通路的异常激活被认为有助于癌症干细胞的发育和存活，在多种类型癌症的发生和发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。
获批依据
格拉吉布的获批，是基于一项关键性、随机、开放标签、多中心、国际性II期临床研究（BRIGHT 1003）的数据。研究中，115例新诊AML患者以2:1的比例随机分配接受格拉吉布与LD-AC联合治疗或LD-AC单独治疗。接受格拉吉布与LD-AC联合治疗的77例患者中，超过一半（51%，39例）为继发性AML（因先前的血液/骨髓疾病或先前的癌症疗法发生AML）。这39例继发性AML患者中有11例在之前接受了低甲基化剂治疗，历史数据表明，这类患者预后很差，治疗方案仅限于临床试验或姑息治疗。
结果显示，与LD-AC单独治疗组相比，格拉吉布与LD-AC联合治疗组总生存期显著延长（中位OS:8.3个月 vs 4.3个月）、死亡风险显著下降54%（HR=0.46，95%CI:0.30-0.71，单臂p=0.0002），达到了研究的主要终点。
格拉吉布是辉瑞在过去14个月里获得FDA批准治疗AML的第2种药物，该药将为一些最难治疗且治疗选择非常有限的患者提供一种新的治疗方案，来改善其总体生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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