2020年7月，Genentech和Blueprint Medicines签署了一项价值17亿美元的协议，旨在开发和商业化治疗由RET突变引起的癌症。Blueprint Medicines和罗氏同意在全球范围内共同开发普雷西替尼,用于治疗RET突变的实体瘤，包括NSCLC、MTC和其他甲状腺癌等。
RET基因突变/融合，是多种癌症的关键驱动因素。甲状腺乳头状癌是最常见的甲状腺癌，大约10-20%的患者有RET融合，大约90%的晚期MTC患者携带RET突变。Genentech在声明中说，检测RET融合和突变的生物标志物可以帮助确定哪些人有资格接受普雷西替尼治疗。
普雷西替尼在临床1/2期Arrow研究中证明了它的价值。该药缩小了60%以前治疗过的髓样癌患者和66%的未治疗患者的肿瘤。在RET融合阳性的甲状腺癌患者中，该药物在89%的患者中引发了反应。普雷西替尼在甲状腺癌中表现与Retevmo的相似。在Retevmo的临床1/2期Libretto-001研究中，69%的先前治疗过的髓样癌患者和73%的新患者的肿瘤缩小。
Retevmo的标签上有一个普雷西替尼没有的副作用警告--增加QT间期延长的心律失常风险，普雷西替尼的另一个优点是它每天口服一次，而Retevmo需要每天服用两次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)被FDA批准用于治疗甲状腺癌？
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