2020年1月23日，美国FDA批准他泽司他用于治疗16岁及以上患有转移性或局部晚期不可切除的成人或儿童上皮样肉瘤患者。他泽司他是一种口服小分子EZH2抑制剂，INI1的缺失会导致EZH2活性或表达异常，且产生致癌依赖性，他泽司他则是甲基转移酶EZH2和一些EZH2功能获得性突变的抑制剂，从而治疗上皮样肉瘤。
临床试验：TAZVERIK的安全性和疗效性在（研究EZH-202，NCT02601950）的开放标签，单臂队列中进行了组织学确认，对转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者进行了评估。共招募患者62名，所有患者每天两次口服 他泽司他800mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性，每8周对患者进行一次肿瘤反应评估。
试验主要研究终点是客观缓解率（ORR），缓解持续时间（DOR）。中位随访时间为14个月。
患者基线特征：62名患者中，中位年龄34岁（16—79岁）；63%男性；76%白人；11%亚洲人；44%为近端型；92% ECOG评分为0或1；8% ECOG评分为2；77%之前接受过手术；61%之前接受过系统性化疗。
试验结果显示，所有患者ORR为15%，其中完全反应（CR）为1.6%；部分反应（PR）为13%；DOR≥6个月的患者比例为67%。
不良反应：在安全性方面，他泽司他常见不良反应（≥10%）为疼痛（52％）、疲劳（47％）、恶心（36％）、食欲下降（26％）、呕吐（24％）、便秘（21％）、咳嗽（18％）、出血（18％）、头痛（18％）、腹泻（16％）、呼吸困难（16％）、贫血（16％）、体重减轻（16％）、腹痛（13％）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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