马法兰本品可用与多种肿瘤，在单一化疗及联合化疗中，为多发性骨髓瘤的首选药。对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症，恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。动脉灌注治疗肢体恶性肿瘤如：恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有较好疗效，偶用于治疗某些自身免疫性疾病以及防止器官移植时的排异反应。
为考察大剂量马法兰联合来那度胺化疗的效果如何，研究者共纳入18岁～80岁的复发性或进展期多发性骨髓瘤患者57例，其中12例用于观察不同剂量来那度胺的耐受性。剂量限制性毒性指自体造血干细胞移植30天内的治疗相关性死亡、移植失败、3级以上心房纤颤、4级深静脉血栓栓塞或肺栓塞。
化疗有效性指自体造血干细胞移植90天的完全缓解（complete response,CR）。用Kaplan-Meier方法计算总生存期和无进展生存期。试验期间，40例患者（70%）出现了3～4级非血液毒性反应，来那度胺4种剂量之间无差别。2例患者分别死于病毒感染和心力衰竭。在自体干细胞移植90天后，8例患者（14%）达到CR,25例患者（44%）达到非常好的部分缓解（very good partial response,VGPR），42例（74%）获得CR、VGPR或部分缓解（partial response,PR）。中位随访时间12.3个月，估算中位无进展生存期23.7个月。总生存期尚未得知。
基于上述结果，在拟行自体骨髓造血干细胞移植的复发性多发性骨髓瘤患者中，来那度胺联合高剂量马法兰的疗效和安全性似乎是可以接受的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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