急性髓系白血病（AML）是一种异质性恶性肿瘤，许多细胞遗传学和分子改变都影响其临床预后（如治疗疗效和总体生存）。目前AML的治疗方法，包括阿糖胞苷联合蒽环类药物的“ 7 + 3”治疗方案以及更新的靶向一线治疗，可使50％至80％的患者获得完全缓解。但是，在最初的缓解后，有60％至80％的患者发展为复发难治性疾病。因此，AML还需要更好的替代疗法。
BRIGHT AML 1019 III期研究的试验设计概述已经发表在《Future Oncology》上，该研究旨在在新诊断的AML成年患者中评估格拉吉布联合强化化疗或非强化化疗的疗效。
格拉吉布是一种新型口服smoothened (SMO)抑制剂，在体内具有重要的抗肿瘤作用，在体外可有效且选择性地抑制Hedgehog（Hh）信号通路传导。在I期和Ib / II期临床试验中，对于不适合化疗的未经治疗的AML患者， 格拉吉布联合小剂量阿糖胞苷（LDAC）（N=78）与小剂量阿糖胞苷（LDAC）单药治疗（N=38）相比，总生存期（OS）延长（中位OS为8.3个月 vs 4.3个月；风险比[HR]=0.46；95％CI=0.30-0.72；p=0.0002）。此外，接受LDAC单药治疗的患者的完全缓解（CR）率更高。根据以上数据和其他研究发现，格拉吉布联合LDAC被批准用于≥75岁、存在合并症而不适合强化化疗的AML患者。“由于化疗毒性，许多AML患者不能接受强化化疗，而格拉吉布为存在各种特殊情况的AML患者提供了新的治疗选择。”FDA药品评价和研究中心的Richard Pazdur博士在一份声明中指出。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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