培米替尼的MHLW批准是胆道癌社区的重要里程碑，并突显了致力于为有重大未满足医疗需求的患者寻找并提供解决方案的承诺。“胆道癌是一种罕见且严重的疾病，培米替尼将能够为全球更多的患者带来新的靶向治疗。

　　对患者进行FGF/FGFR状态进行集中预筛选，并根据其集中确认的结果，将其分配到3个试验组：FGFR2融合或重排组、其他FGF/FGFR突变组和没有FGF/FGFR突变组。

　　所有受试者均口服培米替尼，起始剂量为13.5mg,每日一次。给予受试者治疗，直到出现放射疾病进展、不能忍受的毒性，受试者撤回同意书，或医生决定停药。给药可以中断长达14天，毒性能够得到消除。

　　试验的主要终点是FGFR2融合或重排患者的比例，这些患者在独立的中心检查中达到了客观缓解。试验的主要次要终点是：所有FGF/FGFR突变患者、未发生FGF/FGFR突变的患者达到客观缓解的患者比例，DOR,疾病控制率，无进展生存期（PFS），整体生存期（OS），安全性以及药代动力学。

　　共有1206名患者使用FoundationOne测试进行了FGF/FGFR状态的预筛选；在这些患者中，1120名患者没有突变或拒绝参与试验。其余86名患者符合入选资格。另外85名FGF/FGFR突变的患者也符合入选资格。在171名患者中，有146人在2017年1月17日至2019年3月22日期间参加了试验。146例患者中，107例有FGFR2融合或重排，20例有其他FGF/FGFR突变，18例没有FGF/FGFR突变。

　　所有受试者均至少服用1剂培米替尼，除1名FGF/FGFR状态不明的患者未纳入疗效分析外，他们均被纳入安全性和有效性人群。总体中位随访时间为17.8个月，FGFR2融合或重排组、其他FGF/FGFR突变组和无FGF/FGFR突变组的中位随访时间分别为15.4个月、19.9个月和24.2个月。在这些试验组中，中位治疗持续时间分别为7.2个月、1.4个月和1.3个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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