泊马度胺是一种沙利度胺类似物，也属于免疫调节剂，目前获批的适应症是多发性骨髓瘤（MM）。它能抑制造血肿瘤细胞的增殖，并调节多种细胞因子的产生，并且可以增强T细胞和自然杀手(NK)细胞介导免疫，并抑制单核细胞的促炎细胞因子的产生。那么，泊马度胺治疗效果怎么样？
泊马度胺的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺加低剂量皮质类固醇地塞米松。
结果显示：接受泊马度胺单一治疗的患者7.4％达到ORR.泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR,应答持续时间中位数7.4个月。一项纳入682名RRMM患者的研究中，大多数患者同时对来那度胺和硼替佐米难治（80.2%）。中位随访为16.8个月；中位治疗持续时间为4.9个月。
与泊马度胺治疗相关的3/4级治疗突发性不良反应为血液学毒性（中性粒细胞减少[ 49.7% ]，贫血[ 33% ]，和血小板减少症[ 24.1% ]）。常见的3/4级非血液学毒性事件为肺炎（10.9%）和疲乏（5.9%）。3/4级静脉血栓栓塞和周围神经病变比较少见（各占1.6%）。ORR为32.6%，中位DOR为7.4个月。中位无进展生存期（PFS）和生存期（OS）分别为4.6个月和11.9个月。截止目前，该研究是规模入组人数较多的泊马度胺和低剂量地塞米松治疗RRMM的评估试验，进一步证实了泊马度胺与地塞米松联合方案可带来显着意义的临床获益，并且通常易耐受。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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