2017年10月10日，《Blood》杂志刊登的研究结果显示，每天服用1200mg的维奈克拉单药，可以治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，特别是有t(11;14)染色体异常、BCL-2表达水平高的患者。

　　维奈克拉是口服、选择性BCL-2抑制剂，可以诱导多发性骨髓瘤细胞死亡。相对于BCL-XL和MCL-1，维奈克拉对存在t(11;14)染色体异常，BCL-2表达水平高的MM效果好。

　　研究者进行I期研究探索维奈克拉单药治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的使用剂量及效果。剂量递升组纳入30名患者，维奈克拉治疗剂量分别为300mg、600mg、900mg、1200mg.固定剂量组纳入36名患者，维奈克拉治疗剂量为1200mg.治疗期间可以加用地塞米松治疗。入组患者既往接受治疗中位次数为5次，有61%的患者对硼替佐米和来那度胺双重耐药，有41%的患者存在t(11;14)染色体异常。安全性方面，常见的不良事件为轻度的胃肠道症状，如恶心47%、腹泻36%、呕吐21%。常见的3级或4级不良事件为血细胞减少，如血小板减少32%、中性粒细胞减少27%、贫血23%、白细胞减少23%。总缓解率（ORR）为21%（14/66），15%评为非常好的部分缓解（≥VGPR）。有t(11;14)染色体异常的患者中，缓解率达到86%（12/14）。在这个人群中ORR为40%，非常好的部分缓解为27%。生物标记物分析强调了维奈克拉治疗缓解率与mRNA的BCL2:BCL2L1和BCL2:MCL1高表达有关。研究者认为，每天服用1200mg的维奈克拉单药，可以治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，特别是有t(11;14)染色体异常、BCL-2表达水平高的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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