米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。

　　米哚妥林的适应症：化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML,Acute Myeloid Leukemia）、系统性肥大细胞增多症（ASM,25mg Aggressive Systemic Mastocytosis）及其伴随的血液学肿瘤（SM-AHN,Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm）或肥大细胞白血病（MCL,Mast Cell Leukemia）。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。

　　米哚妥林与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。米哚妥林软胶囊治疗急性髓系白血病的临床研究，研究人员纳入3277例AML,其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显着的改善，米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。米哚妥林组中位无进展生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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