美国食品和药物管理局（FDA）提交了靶向抗癌药阿泊替尼（avapritinib）的补充新药申请（sNDA），用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者。阿泊替尼是D816V突变KIT（SM的主要驱动因素）的强效选择性抑制剂，目前正开发用于治疗晚期和非晚期SM.

　　Blueprint研发总裁Fouad Namouni医学博士表示：“今天的申请是朝着我们的目标迈出的重要一步，我们的目标是将阿泊替尼带给晚期SM患者，这是一种使人衰弱、危及生命的罕见疾病。我们的申请是基于在SM疾病领域一个前所未有的临床数据集，该数据集显示：接受阿泊替尼治疗的患者，获得了很高的总缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）、延长的生存期，并且药物耐受性良好。我们期待在审查期间与美国FDA密切合作，以期推出首个针对SM根本原因的精准疗法。”

　　SM是一种罕见的、使人衰弱的疾病，几乎所有患者都是由KIT D816V突变引起的。不受控制的肥大细胞增殖和活化可能会导致危及生命的并发症。在晚期SM亚型中，侵袭性SM（ASM）的中位总生存期（OS）约为3.5年，伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）的中位OS约为2年，肥大细胞白血病（MCL）的中位OS不到6个月。阿泊替尼是一种用于治疗SM的精准疗法，是唯一一种在SM中得到临床验证的高度强效KIT D816V抑制剂。

　　目前，还没有批准的治疗方法选择性地抑制KIT D816V突变。多激酶抑制剂midostaurin被批准用于治疗晚期SM,根据IWG标准，ORR为28%。ORR定义为完全缓解、部分缓解或临床改善。

　　Blueprint公布了评估阿泊替尼治疗晚期SM患者I期EXPLORER和II期PATHFINDER临床试验的阳性顶线结果。与之前报告的EXPLORER试验结果一致，强调了阿泊替尼所显示的变革性影响：患者的肥大细胞负担显著降低、显示出高的总缓解率（ORR:75%）和完全缓解率（CR）、总生存期（OS）相对于历史结果显著延长。该研究中，阿泊替尼总体耐受性良好，每日一次（QD）200mg的安全性表现出改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)用于罕见胃肠道间质瘤突变的靶向新药

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