来自Biogen的诺西那生钠（nusinersen）是第一种用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的药物，脊髓性肌萎缩症是一种罕见且通常致命的遗传性疾病，主要影响儿童和年轻人，其影响肌肉的力量和运动。SMA（脊髓性肌萎缩症）是一种罕见的遗传疾病，是由生存运动神经元基因1（SMN1）的突变引起的。该基因产生的蛋白质对控制我们肌肉的神经功能至关重要。没有这种蛋白质，运动神经细胞就会死亡，肌肉会逐渐变得虚弱并浪费掉（萎缩），从而使儿童和成人无法正常饮食或呼吸，并夺走了他们的体力和步行能力。

　　但是，它不会影响一个人思考，学习和与他人建立关系的能力。SMA是婴儿死亡的第一大遗传原因，许多婴儿死于呼吸衰竭。这类疾病将在有监督的情况下由医生进行疾病缓解治疗。诺西那生钠Spinraza是由医生脊髓周围的液体中注射。这被称为鞘内注射。每14天给予前3剂，然后在30天后给予第4剂。然后每120天注射一次。

　　诺西那生钠在用药之前需要特别注意：根据患者的临床情况考虑使用镇静剂。考虑使用超声或其他成像技术来指导鞘内注射诺西那生钠，尤其是在年轻患者中。给药前，除去5 mL脑脊液。诺西那生钠注射剂与口服药物不一样，并不是属于每天注射的类型，诺西那生钠在新生儿至17岁儿童患者中的是具有安全性与有效性的，诺西那生钠在儿童临床实验中中，真实效果如何呢？下面是一组临床试验数据，仅供参考：

　　①：与对照组相比，在15个月后出现的SMA患者中，使用诺西那生钠治疗可以使Hammersmith功能性运动量表扩展（HFMSE）评分在统计学上有显着改善。

　　②：临床试验结果表明，与接受对照的婴儿相比，使用诺西那生钠治疗可使死亡或永久通气的风险降低47％。在对照组中，平均死亡时间或永久通气时间为22.6周，但在诺西那生钠治疗组中未达到该事件。在诺西那生钠治疗的婴儿中，运动功能的改善也更为常见。

　　③：在临床试验中治疗的少数有症状前SMA的婴儿中，使用诺西那生钠的治疗也被证明是有效的。

　　脊髓性肌萎缩症属于罕见病，诺西那生钠对于每个患者的效果也都不一样，但是诺西那生钠注射液使用过后大部分儿童可以100%独坐。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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