他泽司他作为一种口服、首创EZH2抑制剂，在2020年1月，获得美国FDA加速批准Tazverik用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）儿科和成人患者，成为首个、唯一一个获批的EZH2抑制剂，并被FDA指定为孤儿药。

　　此次加速批准，基于一项II期临床试验中的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据，此次研究是一项在转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者中进行的关键性2期临床试验，受试者存在INI1蛋白表达缺失，接受Tazverik口服给药。研究结果显示，在接受治疗的总共62例患者中，总缓解率（ORR）为15%，1.6%的患者达到完全缓解，13%的患者达到部分缓解。

　　他泽司他的活性药物成分tazemetostat是一种口服、强效、首创（first-in-class）、EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，如被异常激活，将导致控制细胞增殖的基因失调，从而可引起非霍奇金淋巴瘤（NHL）及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。tazemetostat可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中，tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。

　　美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准表观遗传学药物Tazverik（tazemetostat），用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）儿科和成人患者。上皮样肉瘤（ES）是临床比较少见的上皮样软组织肿瘤，其组织来源不明，部分学者认为它可能是起源于具有多向分化潜能的原始间叶细胞的肿瘤。

　　上皮样肉瘤好发于20～40岁青壮年，男性多见，根据发病部位分为远端型和近端型，以前者多见。远端型好发于四肢末端，表现为生长缓慢的结节或斑块，近端型发生于头颈部及躯干，表现为深部多发软组织肿块。

　　值得一提的是，他泽司他是获美国FDA批准的第一个也是唯一一个EZH2抑制剂，也是该机构批准专门针对ES患者的第一个也是唯一一个疗法。该药的加速批准，对ES患者群体来说是一个里程碑式的事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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