RET是一种较为罕见的致癌基因，存在于大约90%的晚期甲状腺髓样癌(MTC)患者中，也存在其他肿瘤中，如非小细胞肺癌(1-2%)，甲状腺癌(10-20%)等。塞尔帕替尼是首款高选择性靶向RET突变或融合的精准治疗药物，由于其突出的治疗有效率，此前该药已获得美国FDA批准用于治疗RET基因出现融合或者突变的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和甲状腺癌。

　　塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。此前，美国FDA已批准Retevmo用于治疗肿瘤特定基因(转染期间重排基因，RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者。在多中心，开放标签，多队列LIBRETTO-001试验中，研究了对具有RET突变的肿瘤患者的疗效。主要功效结局指标是总体缓解率和缓解持续时间。

　　1、RET融合阳性非小细胞肺癌

　　在105例先前接受铂类化学疗法治疗的成年患者中评估了塞尔帕替尼治疗在RET融合阳性NSCLC中的疗效。总体缓解率为64%;缓解患者中，高达81%患者持续时间超过6个月。还评估了39例从未接受过全身治疗的患者，他们同样收获了不错的疗效。这些患者的总缓解率为85%，其中有58%的患者缓解持续时间超过6个月。

　　2、RET突变甲状腺髓样癌

　　研究了在成人和12岁以上的儿童患者中，塞尔帕替尼对晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌的疗效。该试验招募了先前接受过Cabozantinib(卡博替尼)，Vandetanib(凡德他尼)或两者均治疗的患者，以及未接受这些药物治疗的患者。55名先前接受治疗的患者的总缓解率为69%;76%的反应患者持续6个月或更长时间。在88例先前未接受过治疗的患者中，总缓解率为73%;61%的反应患者持续6个月或更长时间。

　　3、RET融合阳性甲状腺癌

　　在成人和12岁以上的儿科患者中评估了塞尔帕替尼对RET融合阳性甲状腺癌的疗效。该试验招募了19例放射性碘难治性且已接受另一项先前的全身治疗的患者，以及8例放射性碘难治且未接受任何其他治疗的患者。先前接受治疗的19位患者的总缓解率为79%;87%的反应患者持续6个月或更长时间。还评估了八名接受放射性碘治疗且未接受其他后续治疗的患者的疗效。所有8例患者对塞尔帕替尼的治疗都有反应，而75%的患者反应持续了6个月或更长时间。最常见的不良反应包括实验室异常(≥25%)，包括天冬氨酸转氨酶增加，丙氨酸转氨酶增加，葡萄糖增加，白细胞减少，白蛋白减少，钙减少，口干，腹泻，肌酐增加，碱性磷酸酶增加，高血压，疲劳，水肿，血小板减少，总胆固醇增加，皮疹，钠减少和便秘。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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