急性髓系白血病（AML）是最常见的白血病类型之一，其特征是大量的异常细胞在骨髓和血液中快速增殖，导致造血功能受到干扰，最终发展成癌。

　　AML多发生于65岁以上的中老年人，疾病进展迅速，是最具侵略性和最难治疗的血癌之一。如果不及时治疗，通常会在数周或数月内死亡，生存率极低。尽管现有的疗法已有了很大进步，但确诊AML的患者5年生存率仍不足30%。

　　目前，AML主要以强力诱导化疗为主，患者几乎没有其他治疗选择。但由于AML通常会迅速恶化，由于年龄因素或并发症，并非所有患者都能接受强力诱导化疗。

　　对于无法接受标准化疗或化疗不耐受的老年患者，主要考虑造血干细胞移植，临床可选择的治疗方案更少，亟需更好的疗法。

　　维纳妥拉是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药。由美国的Genetech和AbbVie两家药厂共同销售。它其实已经被FDA批准在美国上市，用于治疗一部分慢性淋巴细胞白血病。

　　2016年，FDA已批准维纳妥拉上市，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。2018年，该药曾获得FDA加速批准，用于治疗新诊断或不符合化疗条件的AML患者患者。而今，维纳妥拉已在包括美国在内的50多个国家/地区获得批准，但尚未在国内上市。

　　生存期显著增加，缓解率大大提高！FDA的这一完全批准是基于一系列试验数据，包括两项3期试验VIALE-A（M15-656）和VIALE-C（M16-043）。

　　VIALE-A是双盲、安慰剂对照、多中心的3期临床试验，入组的431名患者随机分配。旨在评估维纳妥拉联合阿扎胞苷（n = 286）在不符合标准诱导化疗条件的患者中的疗效和安全性，主要终点是OS.目前，该试验结果已发表在第25届欧洲血液学协会（EHA）年会和《新英格兰医学杂志》上。

　　结果表明

　　①与阿扎胞苷 + 安慰剂相比，维纳妥拉 + 阿扎胞苷治疗组患者死亡风险降低了34％。

　　②治疗组的中位OS为14.7个月，而安慰剂组仅为9.6个月，增加了近半年。

　　③与阿扎胞苷 + 安慰剂相比，治疗组的患者的完全缓解率（CR）达到了37％，CR + CRh（完全缓解伴部分血液学恢复）为65％；而安慰剂组CR仅为18％，CR + CRh率为23％。

　　VIALE-C 3期试验共有211名患者参加，评估了维纳妥拉联合LDAC（n=143）与安慰剂 + LDAC（n=68）的疗效和安全性。主要终点是OS.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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