系统性肥大细胞增多症(SM)的晚期罕见血液系统疾病的患者首次获得了针对该疾病的核心驱动因素的靶向治疗。美国食品和药物管理局(FDA)批准BlueprintMedicines的阿维普替尼(avapritinib)用于治疗晚期SM成人患者，包括侵袭性SM(ASM)、伴有血液系统肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病（MCL）。晚期SM是一种罕见的血液系统疾病，几乎所有患者均由KITD816V突变驱动。该疾病的特征是不受控制的肥大细胞增殖和跨多个器官系统的激活。这会导致显着且通常是严重的症状和广泛的器官损伤，导致中位总生存期为3.5年至不到6个月。

　　“如两项临床试验所示，阿维普替尼为晚期全身性肥大细胞增多症患者提供了显着的临床疗效，这一批准巩固了该疗法在这一人群中的强大价值主张。”阿尔伯斯在一份声明中说。“本着与肥大细胞疾病界合作推动持续研究创新的坚定承诺，我们现在正在取得进展，目标是通过我们正在进行和计划的临床试验，将精准治疗的好处带给更广泛的患者。非晚期系统性肥大细胞增多症。”对于BlueprintMedicines而言，阿维普替尼的批准标志着过去18个月内第四次获得FDA的监管胜利，也是阿维普替尼的第二次获得批准。FDA批准阿维普替尼用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人。

　　该公司还获得了Gavreto(pralsetinib)的批准，用于治疗在转染(RET)突变型甲状腺髓样癌(MTC)期间被诊断为重排的12岁及以上成人和儿童患者。Gavreto还被批准用于治疗转染(RET)融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)期间转移性重排的成人。阿维普替尼是根据I期EXPLORER试验和II期PATHFINDER试验的数据获得批准的。这些研究的数据表明，无论先前的治疗如何，阿维普替尼都能在不同疾病亚型的晚期SM患者中产生持久的临床疗效。中位随访11.6个月，总体反应率为57%。中位反应持续时间为38.3个月。此前FDA授予阿维普替尼突破性疗法指定用于治疗晚期SM,包括ASM、SM-AHN和MCL亚型，以及用于治疗中度至重度惰性SM.

　　Dana-Farber癌症研究所白血病科主任DanielDeAngelo表示，阿维普替尼将为晚期全身性肥大细胞增多症患者建立新的护理标准。他说，该批准将治疗范式转向针对肥大细胞增多症主要驱动因素的精准治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)可以治疗胃肠道间质瘤患者吗？

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