白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

　　对于白血病的致病原因也尚在研究当中，目前明确切已知的会导致白血病的原因主要有：

　　1、遗传因素，研究发现白血病有很大的遗传因素，与个体的遗传基因有很大的关系，染色体发生突变的人群跟容易引发白血病。

　　2、病毒所致的白血病，能够引起白血病的病毒有很多，比如RNA肿瘤病毒等

　　3、一些化学成分的接触也会导致白血病，比如甲醛等所以在日常生活中尽量避免接触过量的化学危险品

　　4、放射性原因也是导致白血病的一种常见因素，由于辐射和射线对人体基因和细胞的伤害巨大，往往长时间接触辐射物质的人会更容易患白血病。另外有研究表明、精神长时间压抑紧张抑郁，免疫力低下人群，抽烟喝酒和饮食不健康人群。比较正常人更容易患白血病。

　　在慢性中性粒细胞白血病中，集落刺激因子3受体（CSF3R）—T618I是一种复发激活突变，在不典型慢性髓系白血病中程度较小，且导致组成性JAK-STAT信号转导。我们的评估对象是，在慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病患者中，不管CSF3R突变状态如何，JAK1 / 2抑制剂鲁索替尼的安全性和有效性。

　　针对接受鲁索替尼治疗的44例患者（21例为慢性中性粒细胞白血病和23例为不典型慢性髓系白血病），我们进行了一项II期研究。主要终点是在6个连续28天周期结束时，先入组的25例患者的血液学总反应率。

　　我们将反应分为部分缓解或完全缓解。且将应计对象扩大为44例患者，以更好地评估二级终点：包括≥3级的不良事件、脾脏体积、症状评估、反应的遗传相关性和2年生存率。

　　结果

　　先入组的25例患者的血液学总反应率为32％（部分缓解8例[慢性中性粒细胞白血病7例和不典型慢性髓系白血病1例]）。有反应的患者为35％（部分缓解[慢性中性粒细胞白血病9例，不典型慢性髓系白血病2例]和完全缓解[慢性中性粒细胞白血病4例]），具有致癌性CSF3R突变的患者为50％。

　　与部分缓解组和无反应组相比，6个周期后，完全缓解组CSF3R—T618I的平均绝对等位基因负荷减少最大。最常见的死亡原因是疾病进展。分别在34％和14％的患者中观察到≥3级贫血和血小板减少症。没有观察到与鲁索替尼相关的严重不良事件。

　　结论

　　鲁索替尼具有良好的耐受性，估计缓解率显示为32％。对诊断为慢性中性粒细胞白血病和/或带有CSF3R—T618I的患者有反应的可能性最大。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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