2021年1月14日，FDA批准克唑替尼用于治疗ALK阳性，复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL），1岁及以上儿童和年轻成人患者。本次获批基于一项多中心、单臂、开放标签临床研究ADVL0912 (NCT00939770)。研究纳入1岁至≤21岁的26例ALK阳性，至少经一次系统治疗的复发或难治性系统性ALCL患者。患者每天口服两次克唑替尼280mg/m2（n=20）或165mg/m2（n=6），直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。允许患者中止克唑替尼治疗进行造血干细胞移植。疗效评价指标是客观缓解率（ORR）及缓解持续时间（DoR）。结果显示，26例患者的ORR为88% (95% CI: 71, 96), 81%患者完全缓解。在23例达到缓解的患者中，有39% DoR超过6个月，22%DoR超过12个月。
安全性方面，ALCL患者中有65％发生了眼毒性（1/2级视觉障碍），92％发生了胃肠道毒性，35％发生了严重不良反应，主要是中性粒细胞减少和感染。除实验室检查异常外，最常见的不良反应（≥35％）为腹泻，呕吐，恶心，视力障碍，头痛，肌肉骨骼疼痛，口腔炎，疲劳，食欲不振，发热等。克唑替尼用于全身性ALCL的推荐剂量为280mg/m2（po bid）。建议ALCL患者在使用克唑替尼治疗前和治疗期间使用止吐药。由于存在视力丧失的风险，建议在基线检查时进行眼科评估，并每月连续评估视力和视觉症状。
克唑替尼的安全性和有效性尚未在ALK阳性的复发或难治性全身性ALCL的成年人中确认。克唑替尼是FDA批准治疗ALCL患者的首个生物标志物驱动的精准疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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