康必行海外医疗海外就医 扫码咨询
康必行海外医疗海外就医 小程序官网

常见疾病库

当前位置: 康必行海外医疗 > 肿瘤资讯 > 去氟可特/地夫可特(DEFLAZACORT)对患者的身高发育有影响吗?

去氟可特/地夫可特(DEFLAZACORT)对患者的身高发育有影响吗?

时间:2021-07-14 14:37 来源:药品咨询 作者:康必行-小喆

  2016年大会及美国神经病学年会(AAN)上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁,确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验,其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周,共设置四组:去氟可特低剂量治疗组(0.9mg/Kg体重,也是此前指南推荐的用量)、去氟可特高剂量治疗组(1.2mg/Kg体重)、泼尼松标准治疗组(0.75mg/Kg体重)和安慰剂组。临床试验采用随机双盲、多对照方式完成。前十二周,所有患者随机分入这四组,十二周后至五十二周,安慰剂组患者再随机分入三个治疗组(这是因为,为了临床试验目的,不给患者有显著效果的激素治疗是违背医学伦理学原则的)。主要终点(评估效果的最重要指标)为改良MRC肌力评分,次要终点(评估效果的其他指标)为总体身心状况、计时运动功能(30英尺步行时间、4级楼梯攀爬时间等)以及整个试验过程(第一周至五十二周)和后半试验过程(十二周后至五十二周)整体肌力变化量。临床试验还设计了基线水平和治疗后的肺功能和肌酶等检查。

去氟可特

  从公布结果看,治疗十二周时,三个治疗组均较安慰剂组提升了患者肌力、改善了计时运动功能,结果均具有统计学意义。这一提升运动功能的效果一直持续到五十二周,试验结束。在五十二周试验结束时,两个剂量的去氟可特治疗组,在四级楼梯攀爬时间上优于泼尼松治疗组,结果具有统计学意义。在其他终点,包括主要终点肌力评分上,均未见三个治疗组有显著差异。药物治疗前后测定了血肌酸激酶、乳酸脱氢酶、谷草转氨酶等肌酶指标。治疗六周后,三个治疗组肌酶水平均明显下降,与安慰剂组相比,具有显著差异。到五十二周试验结束,三个治疗组肌酶水平仍较治疗前有明显下降。三组之间无明显差异。

  副作用方面,去氟可特治疗组一如既往,在体重增加方面少于泼尼松治疗组。在库欣面容、精神激越方面也略少于泼尼松治疗组。

  在以45名丧失行走能力患者为对象的亚组分析中,以主要终点肌力评分来评价,同样的,治疗十二周时三个治疗组均好于安慰剂组。在五十二周治疗结束时,两个剂量的去氟可特治疗组肌力评分变化量优于泼尼松治疗组,在体重增加方面,也少于泼尼松治疗组。肺功能方面,治疗十二周时,去氟可特高剂量治疗组在分钟最大通气量(MVV)改善上,超过安慰剂组,达到统计学差异。在五十二周治疗结束时,去氟可特治疗组的肺功能改善患者比例高于泼尼松治疗组,其中去氟可特低剂量治疗组分钟最大通气量(MMV)均值较泼尼松组增加11.1 L/min,而去氟可特高剂量治疗组分钟最大通气量(MMV)较泼尼松组增加13.6 L/min,但结果未达统计学差异。研究者指出,纳入研究的丧失行走能力患者较少,结果有待纳入更多中晚期患者的临床试验进一步证实。

  另外,这一III期临床试验和既往研究均发现,去氟可特治疗较泼尼松治疗阻止身高发育的作用更为明显。但研究者认为,影响身高发育这一作用不仅不是副作用,反而有助于延长患者行走时间,将丧失行走能力的年龄推后。在引起早发白内障方面,去氟可特治疗组明显多于泼尼松治疗组。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:去氟可特/地夫可特(DEFLAZACORT)被FDA批准用于治疗5岁及以上DMD患者

  更多药品详情请访问 去氟可特  https://www.kangbixing.com/



添加康必行顾问,想问就问

【康必行顾问】

7*24小时响应服务需求,服药指导,膳食指导,报告解读,“一对一”定制服务,让您省时省力省心!每个康必行顾问背后都有一个庞大的医生团队。 详情请点击

(责任编辑:康必行-小喆)
  • 相关推荐
  • 其他推荐

添加康必行海外医疗专业医学顾问免费咨询

已有 数万名 患者成功添加
专业医学顾问,7*24小时响应服务需求,用药参考,前沿治疗,报告解读等解决您在治疗过程中遇到的所有问题。

栏目分类

肿瘤资讯文章

本周热门文章
咨询电话

微信

微信

扫描二维码
免费咨询医学顾问