黑色素瘤恶性程度高、预后差，既往一度治疗手段有限、疗效有限。靶向治疗为晚期黑色素瘤患者生存时间带来了革命性突破，成为黑色素瘤治疗的重要里程碑。

　　黑色素瘤的易患人群有以下几种：第一，白皮肤种族人群，白种人的发病率比非洲人及亚裔人的发病率要高。其中，皮肤容易出现雀斑，容易晒伤的白种人风险会更高一点。第二，身上有数量较多的痣或者发育异常的痣的人比其他人患上黑色素瘤的风险要高。我国国人大约身上10-20个痣，如果你的痣超出了这个数甚至成倍的超过那就要提高警惕了。第三，被紫外线长时间照射的人群，尤其是紫外线中长波段能够诱导黑色素瘤的发生。第四，家族内尤其是直系亲属有过黑色素瘤发病史的人比其他人发病率要高。第五，黑色素瘤多发生于老年人。除此之外，外伤、烧伤、锐器伤等刺激也会诱导黑色素瘤的发生。内分泌紊乱或免疫功能缺陷人群也是黑色素瘤易感人群。

　　因累及的肿瘤类型过多、肿瘤突变率低、且某些肿瘤本身就很罕见，导致难以进行维罗非尼对非黑色素瘤的有效性的研究。为解决这个矛盾，找到其他有应答的肿瘤类型，研究者设计了一个有弹性的“篮子”研究（"basket" study），仅纳入BRAF V600突变阳性的非黑色素瘤，初步探讨威罗菲尼的临床有效性。

　　研究人员在2012年4月11日～2014年6月10日期间，于全球23个医学中心筛选了122例BRAF V600突变阳性的非黑色素瘤患者，分为7个队列，其中6个队列分别为预定的肿瘤类型：非小细胞肺癌、卵巢癌、结直肠癌、胆管癌、乳腺癌和多发性骨髓瘤，还有一个队列为所有BRAF V600突变阳性的其他肿瘤，但黑色素瘤、甲状腺乳头状癌、白血病和淋巴瘤除外。主要终点为威罗菲尼治疗8周的应答率，次要终点为总体应答率、应答持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。

　　结果显示，非小细胞肺癌的应答率为42%，中位无进展生存期7.3月。脂质肉芽肿病和朗格汉斯组织细胞增多症的应答率为43%，中位治疗期5.9月。其余大部分肿瘤仅发现个别应答。常见不良事件为皮疹、乏力、关节痛，报告病例约占20%。这说明BRAF V600的确可作为部分非黑色素瘤的治疗靶点。

　　该研究发现，维罗非尼在非小细胞肺癌、脂质肉芽肿病或朗格汉斯组织细胞增多症治疗中初步体现出活性，为进一步研究提供了依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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